Il commento

Cure più eque, ecco l’health technology assessment secondo I-Com

14/02/17. Non esistono linee guida chiare sulla metodologia per la conduzione dell’health technology assessment, ovvero l’approccio che consiste nell’analisi delle implicazioni cliniche, organizzative, economiche, etiche e legali delle tecnologie medicali. Tutto ciò crea difformità nei risultati all’atto della valutazione della possibilità di accesso dei pazienti alla stessa tecnologia in Paesi diversi. A farlo presente è l’Istituto per la competitività (I-Com) che ha recentemente dedicato un incontro al futuro dell’health technology assessment nell’Unione europea. Per l’Europa il tema è importante al fine di garantire un equo accesso alle cure ai cittadini dei vari stati membri, nel rispetto dei vincoli di bilancio. Si calcola che in Europa il 18 per cento della spesa sanitaria pubblica sia costituita da prodotti medicali tra farmaci, dispositivi e terapie: per questo è sempre più importante poter misurare in modo efficiente l’impatto economico e sociale delle tecnologie sanitarie. «Bisogna creare una coalizione di chi ha un interesse legittimo che l’hta sia condotto secondo una metodologia comune, mettendo insieme i cittadini, l’industria e i decision maker», ha detto Stefano Da Empoli, presidente di I-Com. Dal report si apprende che nei Paesi più all’avanguardia, ovvero Svezia, Olanda e Francia, l’hta fa parte del processo decisionale sull’accesso alle cure. In altri Paesi, invece, è condotto volontariamente oppure a livello regionale e da singole aziende ospedaliere. In Italia non c’è uniformità, nonostante nel 2009 sia stata creata la Rete italiana hta con l’obiettivo di sviluppare progetti e supportare iniziative per la diffusione di questo approccio. Secondo I-Com sono stati compiuti molti passi in avanti, anche se è ancora necessario trovare un’opzione perseguibile a partire dal 2020 quando cioè si esaurirà il finanziamento europeo a supporto del progetto.

Sanità, sarà una vera svolta?

Il Fondo Sanitario passa dunque da 111 miliardi di quest’anno a 113 miliardi, anche se i 2 miliardi in più sono “vincolati” al finanziamento di spese aggiuntive che sarebbero state senza copertura. Dovranno infatti servire alle Regioni per acquistare i nuovi farmaci oncologici (500 milioni), quelli innovativi per l’epatite C (250 milioni), la stabilizzazione di 3 mila medici e 4 mila infermieri precari, altri 250 milioni, e i nuovi Livelli essenziali di assistenza, per 800 milioni. Di fatto, la promessa fatta ai governatori è stata rispettata, anche se è prematuro parlare di una vera svolta per la sanità italiana. Dietro quei due miliardi vincolati, poi, non è neanche troppo difficile scorgere la conferma di una deriva verso la ri-centralizzazione della spesa sanitaria, o quanto meno di una quota sempre più importante di quest’ultima. Cosa che non piace affatto ai governatori delle Regioni più virtuose nella gestione della sanità, e che nasconde un grosso rischio anche per quelli delle Regioni più in difficoltà, che avranno davanti a loro sempre minori spazi di manovra per ridurre gli sprechi, razionalizzare la spesa e riequilibrare i conti. Una centralizzazione che diverrà ancora più marcata se la riforma costituzionale venisse approvata dal referendum, che cancella la legislazione “concorrente” tra Stato e Regioni in tutti gli ambiti in cui esiste, compresa la sanità. Per la quale diverrebbero competenza esclusiva del governo le misure generali comuni per la tutela della salute, lasciando alle Regioni solo la programmazione e l’organizzazione dei servizi sanitari. Al di là delle maggiori risorse e della loro destinazione obbligatoria, poi, nella manovra di bilancio c’è poco altro. Al momento di scrivere queste righe il testo della legge non è ancora stato pubblicato. Stando al Ministero della Salute la manovra conterrebbe anche un primo intervento sulla governance farmaceutica sollecitato dal tavolo con le Regioni per frenare la spesa degli ospedali per i medicinali, il cui tetto viene costantemente sorpassato. Quest’anno, complici i farmaci innovativi, si viaggia verso uno sforamento di ben 2,5 miliardi di euro. Le Regioni, che devono poi farsi carico di gran parte dei costi extra, chiedono un cambio radicale nella politica farmaceutica attuale, dove gli eccessi di spesa vengono corretti “a babbo morto”, cioè dopo che si sono materializzati, caricandone una quota anche sulle imprese farmaceutiche. Puntano alla fissazione dei prezzi dei medicinali in funzione delle quantità acquistate e propongono di andare anche oltre questo criterio che sarebbe già, di per sé, innovativo. Commisurando il prezzo all’efficacia terapeutica e, dunque, alla reale innovazione introdotta dai nuovi farmaci (payment by result). Si vedrà quante di queste indicazioni saranno raccolte dal governo, che tuttavia continua ad alimentare fortissime aspettative nei cittadini. Come ha fatto lo stesso Matteo Renzi, promettendo nella conferenza stampa dopo l’approvazione della manovra la sostanziale eradicazione dell’epatite C, curabile con farmaci costosissimi, nell’arco di un triennio. Si obietterà giustamente che la legge di bilancio non sia la sede giusta per affrontare gli annosi problemi di gestione della sanità, che tuttavia rimangono, allo stato, ancora senza risposte. Non è la stabilizzazione di 7 mila precari che risolverà il problema del personale insufficiente e dell’orario di lavoro dei medici, che in Italia è superiore ai parametri europei. Come non sarà la spinta sulle ristrutturazioni e la messa in sicurezza sismica delle infrastrutture pubbliche a risolvere quello dell’edilizia sanitaria. Non basteranno i nuovi criteri sui prezzi dei farmaci, che poi andranno verificati con l’industria di settore, finora totalmente insensibile, a rendere credibile quell’impegno sull’epatite C. Non c’è nessun intervento che mira a risolvere i problemi strutturali delle Regioni meno efficienti e quelli, conseguenti, della migrazione dei pazienti che per le malattie più serie (e costose da trattare) scelgono di spostarsi nelle Regioni che offrono cure e servizi migliori. Che sono stufe di farsene carico, soprattutto se quelle che gli inviano i malati si rifiutano di riconoscere il giusto corrispettivo e, addirittura, pretendono sconti commisurati ai volumi. Come non trova ancora soluzione, e diventa anzi sempre più grave nelle sue conseguenze, il sostanziale rifiuto delle Regioni a statuto speciale di farsi carico di una parte della spesa eccessiva del sistema.

CODICE EFPIA SULLA TRASPARENZA: PROBLEMI DI PRIVACY?

Il recepimento da parte delle aziende italiane associate a Farmindustria dei principi del codice EFPIA in materia di “trasferimento dei valori alla classe medico-scientifica, agli operatori sanitari e alle organizzazioni sanitarie” genera ancora alcune  complessità e perplessità.

A partire da giugno di quest’anno, per garantire il massimo della trasparenza, le aziende hanno infatti l’obbligo di rendere pubblici nei siti web aziendali, OGNI ANNO, i trasferimenti di valori effettuati nell’esercizio finanziario precedente. Si tratta di un adempimento non semplice in questa prima fase di avvio, anche perché le diverse aziende hanno dovuto mettere a punto processi organizzativi interni per ottenere dai soggetti interessati – medici e operatori sanitari, oltre che organizzazioni appunto – il consenso alla pubblicazione dei dati, oltre che per raccogliere e conservare la documentazione che possa attestare la regolarità delle  procedure seguite rispetto a quanto previsto dall’Autorità Garante per la Protezione dei Dati Personali. In proposito, va detto che, in considerazione del fatto che  il Codice EFPIA sulla Trasparenza è un impegno volontario, la legge sulla privacy  in Italia consente la pubblicazione individuale dei valori trasferiti solo con esplicito consenso da parte dell’operatore sanitario interessato. Qualora un operatore sanitario non volesse concedere il suo consenso per la divulgazione individuale, i suoi trasferimenti di valore verranno riportati su base aggregata; questo almeno pare essere l’orientamento di alcune aziende. I trasferimenti di valore nel settore “Ricerca e Sviluppo”, infine, verranno sempre resi noti su base aggregata come regolato dal Codice EFPIA sulla Trasparenza.  Tutto questo pone la necessità, per il futuro, di maggior  accuratezza e trasparenza anche nei processi di raccolta e di gestione dei dati personali, oltre che per la catalogazione delle informazioni presenti negli archivi delle varie aziende.

I problemi che al momento sembrano destare qualche preoccupazione sono relativi anzitutto alla consapevolezza che, in questa prima fase di rodaggio, le aziende non dispongono di archivi certi. Inoltre ci si chiede come le Autorità preposte ai controlli possano avere la certezza che le informazioni comunicate siano coerenti con le regole che disciplinano queste stesse informazioni.

 

L’FDA approva Zerbaxa, quarto nuovo antibiotico del 2014

Lo scorso 19 dicembre 2014 La Food and Drug Administration (FDA) USA ha approvato Zerbaxa (ceftolozane/tazobactam), un nuovo antibiotico per il trattamento delle infezioni addominali (cAI) e delle vie urinarie complicate (cUTI) negli adulti. Zerbaxa è un farmaco di associazione a base di ceftolozane, una nuova cefalosporina, e tazobactam, un inibitore delle beta-lattamasi. Zerbaxa è indicato per trattare le cUTI, comprese le infezioni del rene (pielonefriti) e, in associazione con metronidazolo (un antimicotico), anche per trattare le cAI. Zerbaxa è il quarto nuovo antibiotico approvato quest’anno dall’FDA: nel 2014 l’agenzia ha infatti approvato Dalvance (dalbavancin) in maggio, Sivextro (tedizolid) in giugno e Orbactiv (oritavancin) in agosto.

«L’approvazione quest’anno da parte dell’FDA di svariati nuovi antibiotici dimostra l’impegno dell’agenzia per rendere disponibili ai pazienti e ai medici nuove opzioni terapeutiche» commenta Edward Cox, direttore dell’Ufficio Antibiotici al Centro FDA per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci. «Vogliamo continuare a favorire lo sviluppo di nuovi antibiotici e incoraggiare un uso prudente di quelli esistenti per conservare la loro utilità». Zerbaxa è il quarto nuovo antibiotico designato Qualified Infectious Disease Product (QIDP) approvato dall’FDA. In base al titolo Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) del Regolamento FDA sulla Sicurezza e l’Innovazione, Zerbaxa ha ottenuto la designazione QIDP in qualità di antibiotico o antimicotico umano indicato per trattare infezioni gravi e potenzialmente letali. La designazion QIDP ha dato a Zerbaxa l’accesso alla revisione prioritaria, che comporta una revisione accelerata delle indicazioni del farmaco. La designazione QIDP garantisce a Zerbaxa anche cinque anni supplementari di esclusiva di mercato oltre al periodo di esclusiva già assicurato dal Food, Drug and Cosmetic Act.

L’efficacia di Zerbaxa più metronidazolo contro le cAI è stata dimostrata da uno studio clinico su 979 adulti, in cui i partecipanti sono stati assegnati casualmente a ricevere Zerbaxa più metronidazolo o meropenem, un beta-lattamico approvato dall’FDA per il trattamento delle cAI. I risultati hanno dimostrato l’efficacia di Zerbaxa più metronidazolo nel trattamento delle cAI. L’efficacia di Zerbaxa contro le cUTI è stata dimostrata da uno studio clinico in cui 1.068 adulti sono stati assegnati casualmente a ricevere Zerbaxa o levofloxacina, un fluorchinolone approvato dall’FDA per il trattamento delle cUTI. Zerbaxa ha dimostrato di essere efficace contro le cUTI. La scheda tecnica di Zerbaxa contiene un black box relativo alla ridotta efficacia osservata in pazienti con insufficienza renale. Gli effetti collaterali più comuni identificati nel corso degli studi clinici sono stati nausea, diarrea, cefalea e febbre (piressia).

 

La pipeline mondiale degli antibiotici non è così sterile come si credeva

Forse ci si può permettere un po’ di ottimismo sull’esito dell’eterna guerra tra l’entrata in scena dei ceppi batterici patogeni emergenti e la disponibilità di nuovi antibiotici capaci di combatterli: dopo dalbavancina (Dalvance) lo scorso maggio, il 20 giugno 2014 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato tedizolid fosfato (Sivextro) per il trattamento delle infezioni batteriche cutanee nell’adulto (link). Tedizolid è approvato per il trattamento dei pazienti con infezioni batteriche acute della cute e degli annessi cutanei (ABSSSI) causate da batteri sensibili tra cui i ceppi meticillino-resistenti (MRSA) e meticillino-sensibili), vari ceppi di Streptococcus ed Enterococcus faecalis. Tedizolid è disponibile in forma endovenosa e orale. Tedizolid è il secondo nuovo antibiotico approvato dall’FDA nell’ultimo mese per il trattamento delle ABSSSI. Infatti, il 23 maggio l’Agenzia ha approvato dalbavancina (Dalvance), anch’essa per il trattamento dei pazienti con ABSSSI causate da Staphilococcus aureus e vari ceppi di Streptococcus. «L’approvazione di tedizolid mette a disposizione di medici e pazienti una nuova opzione terapeutica per le più gravi infezioni cutanee» ha dichiarato Edward Cox, direttore dell’Ufficio Antibiotici al Centro per la Valutazione e la Ricerca sui farmaci dell’FDA. L’applicazione per tedizolid, prevista per il trattamento di infezioni gravi o potenzialmente letali, è stata qualificata per un farmaco antinfettivo di qualità (QIDP) e ha ricevuto la revisione rapida. La designazione QIDP per tedizolid gli garantisce inoltre cinque anni supplementari di vendita in esclusiva in aggiunta ai periodi di esclusiva già previsti dal Food, Drug and Cosmetic Act. L’efficacia e la sicurezza di tedizolid sono state valutate in due studi clinici su 1.315 adulti con ABSSSI. I partecipanti sono stati assegnati casualmente a ricevere tedizolid o linezolid (Zyvoxid), un altro antibiotico approvato per il trattamento delle ABSSSI. I risultati hanno dimostrato che tedizolid ha la stessa efficacia di linezolid nel trattamento delle ABSSSI. I più comuni effetti collaterali identificati negli studi clinici sono stati nausea, cefalea, diarrea, vomito e vertigini. La sicurezza e l’efficacia di tedizolid non sono state valutate in pazienti con ridotti livelli di globuli bianchi (neutropenia), nel qual caso devono essere prese in considerazione terapie alternative. Tedizolid è commercializzato da Cubist Pharmaceuticals di Lexington, Massachusetts.